ویرایش ژن نویدبخشی در بیماری سلول داسی شکل را نشان می دهد

Category: خبر های امروز

توسعه دارو برای بیماری سلول داسی شکل ، که به طور گسترده ای برای دهه ها نادیده گرفته می شود ، در حال تبدیل شدن به یک زمینه شلوغ است: دو مقاله که روز شنبه در مجله پزشکی نیوانگلند منتشر شد ، نتایج امیدوار کننده ای را از مطالعات درمان های تجربی ، از جمله ویرایش ژن Crispr ، برای این بیماری گزارش می دهند.

علاوه بر این ، Beam Therapeutics Inc. روز شنبه داده های آزمایشگاهی و موش را در نشست سالانه انجمن خون شناسی آمریکا ارائه داد تا از ایمنی روش دیگری برای استفاده از ویرایش ژن Crispr برای بیماری سلول داسی پشتیبانی کند. این شرکت اظهار امیدواری کرده است که سال آینده محاکمه ای را آغاز کند.

بیش از دوازده شرکت برای تولید درمانهای آزمایشی بیماری سلول داسی شکل ، نوعی کم خونی ارثی که 100000 عمدتا سیاه پوستان آمریکایی را مبتلا می کند ، در حال رقابت هستند.

افزایش علاقه یک پرسش دیرینه را به ذهن متبادر کرده است: اگر بسیاری از بیماران مبتلا به آن قادر به دسترسی به آن نباشند یا انتخاب نکنند ، درمان های جدید برای بیماری چه فایده ای دارد؟

در یکی از مقالات New England Journal of Medicine ، دو شریک در ایجاد یک درمان ویرایش ژن Crispr – Crispr Therapyics و Vertex Pharmaceuticals Inc. – گزارش داده اند که یک بیمار مبتلا به بیماری سلول داسی شکل و یک بیمار دیگر دارای اختلال خون ارثی ، انتقال خون- بتا تالاسمی وابسته ، هر یک سلول ویرایش شده دریافت کرده و بیش از یک سال بعد به انتقال خون نیازی ندارد. آنها گفتند که در مجموع 10 بیمار را تاکنون با بیماری سلول داسی شکل یا بتا تالاسمی با درمان کریسپر درمان کرده اند.